Floridai tudósoknak egy génterápiás eljárással sikerült az örökletes vakság egyik formájának gyógyítása. Az egereken elvégzett beavatkozás több gyakori szembetegség kezelését teheti lehetővé.

A Florida Egyetem kutatói a Nature Medicine-ben publikálták eljárásukat és eredményeiket. A William W. Hauswirth által vezetett csoport egy ártalmatlan vírus segítségével juttatta el a korrekciós géneket olyan egerekbe, akik egy genetikai hibából adódóan szinte teljesen elvesztették látásukat. A felfedezés azt bizonyítja, hogy lehetséges a vizuális élesség és a színlátás szempontjából legfontosabb csap-sejtek célbavétele és megmentése.

"A csap-látás határozza meg, hogy valaki vak, vagy sem. Ha sikerül eljuttatni egy bizonyos gént a csap sejtekhez, az jótékony hatással lehet az összes vakságra, nem csupán az örökletesre. Akár a vakság két leggyakoribb formájánál, a korral járó makuláris rendellenesség és a diabetikus retinopátia esetében is megmenthető a látás, amennyiben sikerül megcélozni a csapokat" - magyarázta Hauswirth. A makuláris degeneráció a látóideg vagy a retinán lévő makula, az éleslátás helyének károsodása, míg a diabetikus retinopátia - ahogy neve is mutatja - cukorbetegség által okozott szemkárosodás.

A kísérletben részt vett egerek a vakság egy kevésbé gyakori válfajával küzdöttek, ami szinte teljes színvakságot és rendkívül gyenge centrális látást eredményez. A génterápiát az egerek szemének alretinai területén alkalmazva alig két hónapra volt szükség a retinai aktivitás beindításához. A 21 kezelt egérből 19 reagált pozitívan a kezelésre, a 19-ből pedig 17 rágcsáló szemén az elvégzett mérések gyakorlatilag az egészséges egerek szemével megegyező adatokat tükröztek vissza.

A kutatók a méréseken túl egy vizuális tesztnek is alávetették az egerek egy kisebb csoportját. Négy monitort helyeztek el egy mozgó hengert szimulálva, melynek falára függőleges csíkok voltak festve. A kutatók tudták, hogy az egerek látják a csíkokat, a látó állatok ugyanis ösztönösen a csíkok felé fordítják fejüket. A csíkok elvéknyításával - hasonlóan a szemészeti olvasótábla egyre zsugorodó betűihez - látási képességeiket is sikerült felmérniük. Az eredmények szerint a kezelésre pozitívan reagáló egerek mindegyike normális vizuális képességekkel rendelkezett.